Гемофилия B: метод генного лечения

Исследователи из Институтского института Лондона (UCL) и детской поликлиники Св. Иудеи в США получили положительные результаты при испытании генного способа исцеления гемофилии В. Это дает надежду клиентам, которые мучаются этой формой гемофилии, в будущем отрешиться от неизменного приема фармацевтических средств.

Гемофилия нарушение процесса свертывания крови наследное болезнь. При гемофилии появляются кровоизлияния (спонтанные, в итоге травмы либо хирургического вмешательства) в ммускулы, суставы и внутренние органы. Даже при малозначительной травме нездоровой гемофилией может умереть от кровоизлияния в мозг и другие органы.

Причина появления гемофилии конфигурации 1-го гена в хромосоме X. Различают гемофилию A, B и C типов. А именно, гемофилия A (рецессивная мутация в X-хромосоме) вызвана генетическим недостатком, отсутствием в крови нужного белка фактора VIII. Гемофилия A считается традиционной, она более всераспространена. При гемофилии B нарушено образование вторичной коагуляционной пробки, она вызвана дефектным фактором крови IX (рецессивная мутация в X-хромосоме).

Новый способ исцеления был опробован исследователями на 6 пациентах. Нездоровым вводился вирус, который транспортировал в организм гены, отвечающие за выработку фактора, что содействует свертыванию крови.

Начальным вирусным материалом стал аденовирус 8, который обычно не вызывает каких-то симптомов. Он был на генном уровне изменен с целью доставки в ткани печени генетического материала, нужного для выработки фактора IX.

Потом на 4 из этих пациентов смогли закончить прием фармацевтических средств. Нездоровые гемофилией B обязаны делать пару раз в неделю дринъекции искусственного фактора IX, получение которого остается ценным.

6 клиентам (двум низкая доза, двум средняя, а еще двум высочайшая доза) за помощью др.инъекции ввели измененный вирус. После дрєкцій содержание фактора IX в. крови пациентов был в границах от 2% до 12%. У 1-го из пациентов уровень фактора в крови содержался 2% более 16 месяцев.

По словам исследователей, целью клинических испытаний была проверка безопасности данного способа исцеления, сейчас нужны последующие исследования в этом направлении, и долгое наблюдение за пациентами для определения периода деяния вирусного материала.

По материалам забугорной прессы